白血病治疗掀新章!带你看基因疗法 & 为何更便宜? – 明日頭條

白血病治疗掀新章!带你看基因疗法 & 为何更便宜?

想让你知道:
8月30日 ,美国食品药品管理局(FDA)批准首例“基因疗法”,作为人类抗癌斗争史上的里程碑,本文带你看什么是“基因疗法”?真的比移植骨髓便宜,而且不见效就不收费?

“基因疗法”,指的是使用患者自体免疫细胞对抗癌症,它可以先改变患者的细胞变成“活体药物”,再识别癌症细胞然后杀死之。过去几年,它已经是医学界发展的重点趋势之一,因为这种方法可以通过药物和其他疗法作用,增强癌症患者自身免疫系统。

在临床试验中,许多患者在单次治疗后病情出现了长时间的缓解,有些患者痊愈。

白血病的基因疗法由宾夕法尼亚大学率先开创,再授权给了诺华公司(Novartis)研制,药品取名为“Kymriah”。日前FDA该药物用于治疗复发性或难根治的儿童、青少年B-细胞急性淋巴细胞白血病。

其实除了诺华公司以外,研发“基因疗法”的公司还有很多,竞争激烈。根据FDA 局长 Scott Gottlieb 指出,未来可能有更多的基因疗法获得批准,因为单单是目前研发的实验性基因疗法就多达500多种。

而它之所以获得FDA批准,是因为临床试验向63名罹患复发性或难根治的儿童和青少年进行治疗,其中有83%的患者在接受新方法治疗的3个月后,病情得到明显缓解。在医学上,83%的缓解率是非常的高。

宾夕法尼亚大学细胞免疫疗法中心主任 Carl June 博透露,当初首位接受基因疗法治疗的白血病患者,白血病症状在疗程的一个月后消失,他和同事都感到不可思议,更进行再度活检确认。

Kymriah真的安全?治疗过程是如何?

Kymriah是一种高度个性化的治疗方法,每一位病患的疗程都不同。一开始,医院从患者血液中提取称为 T 细胞的白细胞,将它冷冻并送至诺华公司位于新泽西州的细胞生产工厂,当局会针对T细胞进行遗传修饰,让这些细胞可以自己发现和攻击癌细胞。结束后再将T细胞送回医院,再输入到患者的体内,整个过程近一个月。

不过,Kymriah疗法也存在风险,因为它会产生一些副作用例如低血压,因此FDA严格要求,只有获得资格认证的医院和经过专业培训的医师才可以进行该疗法,同时医院也必须拥有治疗副作用的药物 —— Actemra。

诺华公司预测,今年底,预料有32家治疗中心符合资格。

至于收费方面,Kymriah 是一种一次性治疗方法,基于每名患者的疗程不同,治疗费用为 47.5万美元,这相等于过百万令吉,但诺华公司解释,一般上治疗白血病的疗法是骨髓移植,费用介于54万至80万美元之间,所以Kymriah便宜许多。

诺华公司还承诺,病患如果在一个月内没有见效,将不收费;而且没有医疗保险或保险不足的病患,也可以获得他们提供经济援助。